9月20日，北京东方略生物医药科技股份有限公司（下称“东方略”或“公司”）收到国家药品监督管理局下发的《药物临床试验批准通知书》，批准了公司研发的全球首款HPV治疗性疫苗VGX-3100，针对HPV-16/18相关肛门癌前病变的II期临床试验申请。这是VGX-3100在已获批宫颈癌前病变适应症之后的又一重要进展。

中国首款进入II期临床的肛门癌前病变特效药

在全球范围内，HPV（人乳头瘤病毒）导致的相关癌前病变均无有效治疗药物。HPV分为高危（可能引起癌症）和低危（一般引起良性病变）两类。HPV-16/18是高危类中最致命的，绝大多数HPV相关的癌症都由HPV-16/18导致，包括宫颈癌、肛门癌、外阴癌、阴道癌、头颈癌等。其中，肛门癌的发病率和死亡率在过去十余年呈现增长趋势，肛门癌前病变也越来越受到关注。

目前，肛门癌前病变的治疗手段主要是手术或消融治疗，约占所有治疗手段中的85.9%，但是复发率将近50%，而且由于疼痛、刺激、出血、纤维化瘢痕组织形成，具有健康组织切除导致肛门狭窄并最终需要直肠改道治疗的风险。相比宫颈癌前病变，目前尚无广泛采纳用于筛查并充分诊断肛门癌前病变的方法，因此该疾病早期发现的可能性较小，病情跟踪困难，进一步增加肛门癌的发生率。《新英格兰医学杂志》最新发表的一项ANCHOR研究显示，及早对肛门癌前病变进行干预，可将肛门癌发生率降低57%。

图源：Palefsky, Joel M et al. “Treatment of Anal High-Grade Squamous Intraepithelial Lesions to Prevent Anal Cancer.” The New England Journal of Medicine vol. 386,24 (2022): 2273-2282.

据公开信息，国内目前尚无针对肛门癌前病变适应症的治疗药物进入临床阶段，东方略的VGX-3100成为国内首款进入II期临床试验的治疗药物。

HPV相关癌前病变的“全能型”治疗药物

VGX-3100是全球首款HPV 治疗性疫苗，针对HPV-16/18持续感染导致的多种癌前病变。该药物经肌肉注射伴随电脉冲的独特给药方式，旨在通过诱导抗原特异性抗病毒细胞免疫反应，实现对相关癌前病变的治愈。

HPV相关癌前病变是一个全球性的重大公共卫生问题，HPV持续感染除导致肛门癌外，还可导致宫颈、外阴、阴道、头颈部等部位的恶性肿瘤，目前在中国HPV相关疾病患者近2000万。此次肛门癌前病变适应症的获批，标志着VGX-3100的临床应用范围进一步扩大，为更多癌前病变患者带来治愈希望。

值得一提的是，VGX-3100在境外肛门癌前病变患者中已完成的II期临床试验结果显示，经肌肉注射治疗后，在HPV-16/18单纯感染的患者中，组织病变转归率达到了60%以上，且安全性和耐受性良好。在HPV-16/18相关外阴癌前病变患者中，也显示了积极疗效。

目前，VGX-3100针对宫颈癌前病变的关键性III期临床研究正在顺利进行中，公司未来将进一步拓展针对外阴、阴道等癌前病变适应症，VGX-3100有望成为全球第一款针对HPV-16/18相关多种癌前病变的“全能型”治疗药物。

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